Institutos Nacionales de la Salud
- El organismo de los NIH principalmente responsable por realizar investigaciones científicas sobre Enfermedades raras es el Oficina de NIH para Enfermedades Raras
Una enfermedad se considera rara cuando la tienen menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Existen cerca de 7,000 enfermedades raras y aproximadamente 25 millones de personas en los Estados Unidos, tienen una de éstas. Muchas enfermedades raras son causadas por cambios en los genes y se denominan enfermedades genéticas.
NIH: Oficina de NIH para Enfermedades Raras