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Amiloidosis
Ensayos clínicos en curso
La amiloidosis primaria puede resultar en una disfunción orgánica grave, especialmente de los riñones, el corazón o los nervios periféricos. Dos ensayos aleatorios mostraron supervivencia general prolongada con el uso de quimioterapia oral con melfalán, con colchicina o sin esta, en comparación con colchicina sola.[1,2][Grado de comprobación: 1iiA] Un estudio aleatorizado de 100 pacientes de amiloidosis con inmunoglobulina de cadena liviana (AL) comparó el melfalán con dosis altas de dexametasona frente a las dosis altas de melfalán más el rescate autólogo de células madre.[3] Después de una mediana de seguimiento de tres años, la mediana de la SG favoreció al grupo sin trasplante (56,9 meses contra 22,2 meses; P = 0,04).[3][Grado de comprobación: 1iiA] El 24% de mortalidad relacionada con el trasplante en esta serie y otras, refleja las dificultades involucradas en la quimioterapia de dosis altas en pacientes de edad avanzada con disfunción de un órgano.[3-6] No se anticipa un ensayo aleatorizado que confirme los beneficios del trasplante autólogo.[7] Al igual de lo que sucede con todas las discrasias de células plasmáticas, se notificaron respuestas anecdóticas a la amiloidosis con dexametasona sola o en combinación con talidomida y ciclofosfamida, o lenalidomida, como en el ensayo del Southwest Oncology Group's (SWOG-9628),[8-11] Una serie anecdótica describe el trasplante de células madre alogénicas de intensidad total y de intensidad reducida.[12]
Las concentraciones altas de troponinas cardíacas y péptidos natriuréticos cerebrales en el suero, son factores pronósticos precarios. Es necesaria una confirmación prospectiva independiente de una propuesta del sistema de estadificación propuesto para la amiloidosis sistémica primaria con base en estas concentraciones séricas.[13]
Ensayos clínicos en curso
Consultar el Registro de Ensayos Clínicos sobre Cáncer del PDQ del NCI (NCI's PDQ Cancer Clinical Trials Registry) para acceder a los ensayos clínicos que se realizan en los Estados Unidos y que están aceptando pacientes. Para realizar la búsqueda, usar el término en inglés multiple myeloma and other plasma cell neoplasms. La lista de ensayos clínicos se puede reducir si se especifican la localidad, el tipo de medicamento, el procedimiento y otros criterios. Nota: los resultados obtenidos solo estarán disponibles en inglés.
Asimismo, se puede obtener información general en inglés sobre ensayos clínicos en el portal de Internet del NCI.
Bibliografía
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Kyle RA, Gertz MA, Greipp PR, et al.: A trial of three regimens for primary amyloidosis: colchicine alone, melphalan and prednisone, and melphalan, prednisone, and colchicine. N Engl J Med 336 (17): 1202-7, 1997.
[PUBMED Abstract]
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Skinner M, Anderson J, Simms R, et al.: Treatment of 100 patients with primary amyloidosis: a randomized trial of melphalan, prednisone, and colchicine versus colchicine only. Am J Med 100 (3): 290-8, 1996.
[PUBMED Abstract]
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Jaccard A, Moreau P, Leblond V, et al.: High-dose melphalan versus melphalan plus dexamethasone for AL amyloidosis. N Engl J Med 357 (11): 1083-93, 2007.
[PUBMED Abstract]
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Dispenzieri A, Kyle RA, Lacy MQ, et al.: Superior survival in primary systemic amyloidosis patients undergoing peripheral blood stem cell transplantation: a case-control study. Blood 103 (10): 3960-3, 2004.
[PUBMED Abstract]
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Skinner M, Sanchorawala V, Seldin DC, et al.: High-dose melphalan and autologous stem-cell transplantation in patients with AL amyloidosis: an 8-year study. Ann Intern Med 140 (2): 85-93, 2004.
[PUBMED Abstract]
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Leung N, Leung TR, Cha SS, et al.: Excessive fluid accumulation during stem cell mobilization: a novel prognostic factor of first-year survival after stem cell transplantation in AL amyloidosis patients. Blood 106 (10): 3353-7, 2005.
[PUBMED Abstract]
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Mehta J, Gerta MA, Dispenzieri A: High-dose therapy for amyloidosis: the end of the beginning? Blood 103 (10): 3612-3, 2004.
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Dhodapkar MV, Hussein MA, Rasmussen E, et al.: Clinical efficacy of high-dose dexamethasone with maintenance dexamethasone/alpha interferon in patients with primary systemic amyloidosis: results of United States Intergroup Trial Southwest Oncology Group (SWOG) S9628. Blood 104 (12): 3520-6, 2004.
[PUBMED Abstract]
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Wechalekar AD, Goodman HJ, Lachmann HJ, et al.: Safety and efficacy of risk-adapted cyclophosphamide, thalidomide, and dexamethasone in systemic AL amyloidosis. Blood 109 (2): 457-64, 2007.
[PUBMED Abstract]
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Dispenzieri A, Lacy MQ, Zeldenrust SR, et al.: The activity of lenalidomide with or without dexamethasone in patients with primary systemic amyloidosis. Blood 109 (2): 465-70, 2007.
[PUBMED Abstract]
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Sanchorawala V, Wright DG, Rosenzweig M, et al.: Lenalidomide and dexamethasone in the treatment of AL amyloidosis: results of a phase 2 trial. Blood 109 (2): 492-6, 2007.
[PUBMED Abstract]
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Schönland SO, Lokhorst H, Buzyn A, et al.: Allogeneic and syngeneic hematopoietic cell transplantation in patients with amyloid light-chain amyloidosis: a report from the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood 107 (6): 2578-84, 2006.
[PUBMED Abstract]
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Dispenzieri A, Gertz MA, Kyle RA, et al.: Serum cardiac troponins and N-terminal pro-brain natriuretic peptide: a staging system for primary systemic amyloidosis. J Clin Oncol 22 (18): 3751-7, 2004.
[PUBMED Abstract]
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