Los ratones son muy buenos modelos para estudiar enfermedades genéticas humanas, porque evolutivamente son el mamífero más cercano cuyo genoma podemos manipular. Se puede manipular el genoma bien sea por tecnología "knockout", por desactivación de genes específicos o modificando el genoma por medios trasgénicos. El ratón es el único organismo de mamífero en el que estas dos tecnologías son posibles. Por eso, es un modelo muy bueno para tratar de reproducir enfermedades genéticas humanas. Además, la mayoría de las funciones biológicas que se llevan a cabo en los ratones son muy similares a las que ocurren en el humano, aunque con frecuencia existen algunas diferencias. A veces esas diferencias son informativas y nos ayudan a entender algo sobre la enfermedad.

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