Apoyo y recursos

El Instituto Nacional del Cáncer (NCI, por sus siglas en inglés) provee los sumarios de tratamiento con información oncológica pediátrica del PDQ como un servicio público para aumentar el grado de accesibilidad de información con base científica entre el personal sanitario, pacientes y el público en general.

El cáncer es poco frecuente en los niños y adolescentes. Los niños y adolescentes con cáncer deben ser referidos a centros médicos que cuenten con un personal médico multidisciplinario de especialistas en cáncer con amplia experiencia en el tratamiento de los cánceres que aparecen durante la niñez y la adolescencia. Dicho personal debe tener un enfoque que incorpore la pericia del médico de cabecera, subespecialistas en cirugía pediátrica, radiooncólogos y hematólogos pediatras, especialistas en rehabilitación, especialistas en enfermería pediátrica, trabajadores sociales y otros, para asegurarse de que los pacientes reciban el tratamiento, apoyo terapéutico y rehabilitación que determinen una calidad de vida y supervivencia óptima. (Para obtener información específica sobre los cuidados médicos de apoyo para niños y adolescentes con cáncer, consultar los sumarios del PDQ sobre Cuidados médicos de apoyo.)

Las pautas para los centros de cáncer pediátrico y su función en el tratamiento del paciente pediátrico con cáncer han sido delineados por la American Academy of Pediatrics.[1] En estos centros oncológicos pediátricos, se llevan a cabo ensayos clínicos para la mayoría de los cánceres que se presentan en niños y adolescentes, y a la mayoría de los pacientes o familiares se les ofrece la oportunidad de participar en estos ensayos. Estos ensayos clínicos para niños y adolescentes están diseñados generalmente para comparar lo que se considera un tratamiento potencialmente mejor con el tratamiento que se considera estándar. La mayor parte del progreso en la identificación de tratamientos curativos para el cáncer infantil se ha logrado mediante ensayos clínicos. Para mayor información en inglés sobre ensayos clínicos en curso, consultar el portal de Internet del NCI.

En décadas recientes, se ha notado una dramática mejoría en la supervivencia de niños y adolescentes con cáncer. Los sobrevivientes de cáncer tanto niños como adolescentes, necesitan un seguimiento cercano ya que los efectos secundarios del tratamiento del cáncer pueden persistir o presentarse meses o años después de terminar el mismo. (Para información específica sobre la incidencia, tipo y monitoreo de los efectos tardíos en niños y adolescentes sobrevivientes de cáncer, consultar el sumario del PDQ sobre Efectos tardíos del tratamiento anticanceroso en la niñez.)

El rabdomiosarcoma infantil, un tumor maligno de tejido blando de origen musculoesquelético, representa aproximadamente el 3,5% de los casos de cáncer en niños de 0 a 14 años de edad, y 2% entre adolescentes y adultos jóvenes entre 15 a 19 años de edad.[2,3] Es generalmente curable en la mayoría de los niños que reciben terapia de modalidad combinada, con una supervivencia de de más del 70% cinco años después del diagnóstico.[4-6] Las recaídas son poco frecuentes después de cinco años de supervivencia sin enfermedad, con un tasa de efectos tardíos de 9% a los 10 años. Las recaídas sin embargo, son más frecuentes en pacientes que tienen enfermedad residual macrocítica en sitios desfavorables después de una cirugía inicial y los que tienen enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico.[7] Los sitios primarios más comunes donde aparece el rabdomiosarcoma son la cabeza y el cuello (por ejemplo, paramenínges, órbita, faringe), las vías genitourinarias y las extremidades.[4,5] Otros sitios primarios menos comunes son el tronco, la paredes torácicas, abdomen (incluyendo el retroperitoneo y tracto biliar) y la región de perineo/ano.

La mayoría de casos de rabdomiosarcoma se presentan de forma esporádica sin ningún factor de riesgo o de predisposición reconocible [8] a pesar de que una pequeña porción de estos, están relacionados con factores genéticos. Entre estos factores tenemos el síndrome de susceptibilidad al cáncer Li-Fraumeni (con mutaciones en la línea germinal p53),[9-11] neurofibromatosis tipo I,[12] síndrome de Costello (con mutaciones de línea germinal HRAS),[13-15] el síndrome Beckwith-Wiedemann (con el que se relacionan más comúnmente el tumor de Wilms y el hepatoblastoma),[16,17] y el síndrome de Noonan.[18]

El pronóstico para un niño o adolescente con rabdomiosarcoma se relaciona con la edad del paciente, sitio de origen, resecabilidad, presencia de metástasis, número de sitios metastásicos o los tejidos implicados, presencia o ausencia de implicación ganglionar, el grado e histopatología de la enfermedad,[4,5,19-26][Grado de comprobación: 3iiiA] y las características biológicas distintivas de las células tumorales del rabdomiosarcoma. La respuesta a la quimioterapia de inducción, según se juzga a partir de la imaginología anatómica, no parece estar correlacionada con la probabilidad de supervivencia en pacientes de rabdomiosarcoma.[27] A continuación, se describen brevemente ejemplos de factores clínicos y biológicos con importancia pronóstica probada o posible.

• La administración de una terapia enérgica, inclusive una dosis completa de radiación y quimioterapia adecuada a la posología en niños menores de 1 año de edad, puede representar un problema en términos de la capacidad del médico para administrar dicha terapia. Por tanto el resultado puede verse adversamente afectado.[6,28] Los niños entre 1 y 9 años de edad tienen la mejor tasa de supervivencia general.[20]



• Los sitios primarios con pronóstico más favorable incluyen la órbita, la cabeza y el cuello no parameníngeos, paratestis y vagina (no vejiga ni la próstata genitourinaria) y las vías biliares.[4,5,29-31]



• La carga tumoral en el momento del diagnóstico tiene importancia pronóstica. Los pacientes con tumores más pequeños (<5 cm) tienen una supervivencia mejor comparada con la de los niños con tumores más grandes; los niños con enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico tienen el pronóstico más precario.[4,29,32] La importancia pronóstica de la enfermedad metastásica es modificada por la histología del tumor (embrionario es más favorable que otras histologías) y el número de sitios metastásicos.[21] De forma similar, los pacientes con enfermedad metastásica y con tumores genitourinarios primarios (que no sean de la vejiga o próstata) tienen un resultado mas favorable que los pacientes con enfermedad metastásica y tumores primarios en otros lugares.[33] Además, los pacientes que de otra manera muestran enfermedad localizada pero con un demostrado compromiso de los ganglios linfáticos regionales, tienen un pronóstico más precario que los pacientes sin compromiso de los ganglios regionales.[24,25]



• El grado de la enfermedad después del procedimiento quirúrgico primario (es decir, el grupo clínico) también se está correlaciona con el resultado.[4] En el estudio III del Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS-III), los pacientes con enfermedad residual macroscópica después de la cirugía inicial (grupo clínico III) tuvieron tasas de supervivencia a cinco años de aproximadamente 70% comparado con una tasa de supervivencia a cinco años superior al 90% en pacientes que no tuvieron tumor residual después de la cirugía (grupo clínico I) y una tasa de supervivencia a cinco años de aproximadamente 80% para pacientes que presentaron tumor residual microscópico después de la cirugía (grupo clínico II).[4,19]



• El subtipo alveolar prevalece más entre los pacientes con características clínicas menos favorables (por ejemplo, menos de 1 año o más de 10 años, enfermedad primaria en las extremidades y enfermedad metastásica) y generalmente está relacionado con el más precario de los resultados. En los estudios IRS-I e IRS-II, el subtipo alveolar se asoció con un resultado menos favorable aun en los pacientes cuyo tumor primario fue completamente resecado (grupo clínico I).[30] Sin embargo, no se observaron diferencias estadísticamente significativas de supervivencia por subtipo histopatológico cuando se analizaron todos los pacientes con rabdomiosarcoma,[34,35] ni hubo diferencias por subtipo histológico en un grupo grande de niños alemanes con rabdomiosarcoma.[29] En el estudio IRS-III, el resultado para pacientes con tumores del grupo clínico I y subtipo alveolar fue similar al de otros pacientes con tumores del grupo clínico I, pero los pacientes con subtipo alveolar recibieron terapia más intensiva.[4]

Los pacientes con sarcomas indiferenciados fueron tratados en ensayos coordinador por el Intergroup Rhabdomyosarcoma Study Group (IRSG) desde 1972 hasta 2006,[36] actualmente son aptos para el protocolo del sarcoma de tejido blando que no es rabdomiosarcomatoso en el que se usan sustancias activas en el sarcoma de tejido blando en adultos como la el ifosfamida y la doxorrubicina (COG-ARST0332). Para mayor información, consultar el sumario del PDQ sobre Tratamiento del sarcoma de tejido blando infantil.

Debido a que el tratamiento y el pronóstico dependen en parte de la histología y genética molecular del tumor, es necesario que el tejido tumoral sea revisado por patólogos con experiencia en la evaluación y diagnóstico de tumores infantiles. Además, la diversidad de sitios primarios, la existencia de tratamientos quirúrgicos y radioterapéuticos especiales para cada sitio primario y la subsiguiente rehabilitación específica a cada sitio recalca la importancia de tratar a niños con rabdomiosarcoma en centros médicos con experiencia en todas las modalidades terapéuticas.

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