"Hallamos que (el HDACi 4b) puede dirigirse a la expresión de varios cientos de genes en el cerebro y revertir las anormalidades causadas por una sola proteína mutante. Esto sugiere que un tratamiento para la enfermedad de Huntington que se dirige a un mecanismo patógeno básico podría estar a mano, más cerca de lo que se había imaginado", señaló en un comunicado del Scripps Elizabeth A. Thomas, autora del estudio y profesora asistente del departamento de biología molecular.

En este estudio, los ratones recibieron el compuesto luego de que comenzaron a desarrollar síntomas de enfermedad de Huntington. El tratamiento retrasó la pérdida de peso corporal y la reducción del tamaño del cerebro, y mejoró la apariencia del funcionamiento motor.

"Este beneficio observado fue sorprendente y sumamente emocionante porque sugiere que el compuesto podría formar la base de un tratamiento terapéutico realmente relevante para la enfermedad de Huntington"; señaló Thomas. "Los ratones que fueron destinados a desarrollar enfermedad de Huntington que recibieron el tratamiento lograron resultados significativamente mejores que los ratones que no recibieron el medicamento".

Los hallazgos fueron publicados en la edición preliminar de esta semana de Proceedings of the National Academy of Sciences. El estudio recibió financiación de Repligen Corp., con sede en Massachusetts, que tiene varias solicitudes de patentes relacionadas con los inhibidores de la HDAC (histona deacetilasa), una clase de agentes entre los que se encuentra el HDACi 4b.

Otros inhibidores de la HDAC produjeron algunos resultados beneficiosos en animales de prueba, pero se consideró que eran demasiado tóxicos.

"[HDACi 4b] resultó ser terapéuticamente superior, así como menos tóxico que otros inhibidores de la HDAC que se habían examinado para enfermedad de Huntington", señaló Thomas.

Más información

El U.S. National Institute of Neurological Disorders and Stroke tiene más información sobre la enfermedad de Huntington.