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Tratamiento para la distrofia muscular se muestra promisorio

En investigaciones preliminares, los científicos lograron eliminar la rigidez y la debilidad musculares de los ratones

Por Amanda Gardner
Reportera de Healthday

(FUENTES: Charles A. Thornton, M.D., professor, neurology, University of Rochester School of Medicine and Dentistry; Valerie Cwik, M.D., medical director and vice president, research, Muscular Dystrophy Association; Nov. 15, 2007, Journal of Clinical Investigation)

JUEVES 15 de noviembre (HealthDay News/Dr. Tango) -- Cuando se inyectó a ratones un compuesto novedoso eliminó la rigidez y la debilidad musculares graves, síntomas incapacitantes de un tipo de distrofia muscular.

Pero la investigación, aunque promisoria, aún está en pañales, según recalcaron los investigadores y otros expertos.

"Es un paso importante hacia adelante que debería ser estimulante para quienes tienen la afección y para sus familias. Muestra que médicos y científicos ahora realmente están comenzando a centrar su atención en resolver esta enfermedad, en lugar de tratar de entender qué falla", aseguró el Dr. Charles Thornton, autor principal del estudio y profesor de neurología de la Facultad de medicina y odontología de la Universidad de Rochester.

Aún así, Thornton advirtió que no usaría el término "innovación" para describir los resultados.

"Es un paso preliminar importante y estos resultados animan a que se desarrollen terapias efectivas para la distrofia miotónica que en realidad alivien algunos de los síntomas clínicos", agregó la Dra. Valerie Cwik, directora médica y vicepresidenta de investigación de la Muscular Dystrophy Association (MDA). "De todos modos, éste es un estudio en ratones y sabemos por muchos otros trastornos y estudios con ratones que lo que funciona en los roedores no siempre se convierte en una terapia efectiva para los seres humanos".

Según la MDA, la distrofia miotónica es una de nueve formas de distrofia muscular, un grupo de enfermedades genéticas degenerativas que son potencialmente discapacitantes y afectan principalmente los músculos voluntarios.

La distrofia miotónica tipo 1 es la forma más común de distrofia muscular que afecta a los adultos. Es causada cuando se repite una sección del ADN en el cromosoma 19 o el cromosoma 3.

"La distrofia miotónica afecta varios sistemas del organismo, así que causa problemas del sistema nervioso central y cognición alterada en algunos pacientes, perturbaciones del sueño, cataratas y párpados caídos, no solo miotonía", explicó Cwik. La miotonía es la "dificultad para relajar los músculos, pero también debilidad muscular, que en realidad es más discapacitante para muchos", dijo. También comprende "problemas intestinales y, de manera importante, puede afectar el corazón con arritmias potencialmente mortales", explicó Cwik. "Es un trastorno que afecta varios síntomas".

"Actualmente no existe una cura. Hay algunos tratamientos que ayudan a manejar los síntomas. No son muy efectivos", agregó Thornton. "La enfermedad se conoce desde hace cien años, pero sólo hasta hace seis se comenzó a comprender algo sobre lo que causa los problemas musculares. Ahora existen teorías detalladas respecto a lo que falla. Éste no es más que un intento por examinar una de esas teorías para determinar si se podrían arreglar los síntomas".

Hace cinco años, el equipo de Thornton demostró que una falla genética conduce a la sobreproducción de un cierto tipo de ARN mensajero (ARNm), que afecta el control muscular y otras funciones celulares.

El estudio actual, publicado en línea el 15 de noviembre en la Journal of Clinical Investigation, se centra en la miotonía.

Los investigadores plantearon que la miotonía era causada por un problema con la vía que usan las cargas eléctricas para entrar y salir de las células musculares.

Cuando los investigadores inyectaron una molécula sintética directamente en los músculos de los ratones que tenían distrofia miotónica y corrigieron el problema de control eléctrico, se logró eliminar los síntomas.

Cuando se restableció un desequilibrio químico particular en el tejido muscular, se eliminó la rigidez", aseguró Thornton. "Esta sería una solución parcial a los síntomas de los pacientes de distrofia miotónica, pero también es una prueba de principio de que en cuanto identifiquemos la causa, se puede corregir".

Aún así, hacen falta considerablemente más trabajos.

Por un lado, los científicos necesitan encontrar una manera de inyectar un compuesto en el torrente sanguíneo de una persona para que tenga lugar un efecto sistémico. Inyectar en los músculos sólo suscita un efecto local. "Ese es un obstáculo que debemos superar para lograr una distribución amplia", señaló Thornton.

También se han tenido en cuenta aspectos de seguridad antes de comenzar ensayos con seres humanos", agregó Cwik.

"Sólo están contemplando un síntoma de la distrofia miotónica", anotó. "¿Tendrá esta terapia o tipo de terapia algún efecto, que pueda revertir o eliminar la miotonía, sobre algunos de los demás síntomas potencialmente discapacitantes? Aunque es estimulante, sigue habiendo muchas precauciones y advertencias".

Más información

Para saber más acerca de la distrofia miotónica, visite la Muscular Dystrophy Association.


Artículo por HealthDay, traducido por Dr. Tango

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